Antes de elaborar una solicitud de Medicamento Huérfano verificamos si la prevalencia y la incidencia de la indicación correspondiente cumplen con la definición de enfermedad rara.
Aunque la indicación no se clasifica como enfermedad rara debido a su prevalencia, podrían existir subgrupos de pacientes (por ejemplo pacientes incurables por terapías existentes) cuya prevalencia es suficiente para cumplir con las disposiciones en cuanto a los Medicamentos Huérfanos.
Por eso, la primera etapa para alcanzar una Designación de Medicamento Huérfano consiste en establecer una definición apropiada de la indicación. Al mismo tiempo se verifica si existen otros medicamentos para tratar las indicaciones respectivas o si un tercero ya ha solicitado la Designación de Medicamento Huérfano o respectivamente, si dicha Designación se le ha otorgado.